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Discussione: Nasce la terapia genica riparativa

  1. #21
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    Attenzione che un conto è agire sulle cellule sessuali di una persona, un altro è creare tramite terapia genica degli anticorpi o delle molecole in generale capaci di aiutare un essere umano.

    Il primo caso io, da scienziata, lo ritengo un illecito; da cristiana ancora peggio.
    Il secondo caso no, è come prendere una medicina sofisticata.

  2. #22
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    Immaginavo, al massimo si possono cambiare le caratteristiche fisiche per dei figli futuri.
    Esempio: Tizio è di famiglia basso... decide di sottoporsi a questo trattamento per modificarsi i geni e farli diventare con caratteri di altezza.
    Lui rimane basso, ma i suoi figli non erediteranno la bassezza.
    A parte che esistono gli ormoni della crescita ottenuti da ricombinanti che, anche se tu sei basso, se te li prendi cresci. Questo perchè stimolano la crescita dei muscoli, delle ossa, etc. Effetti collaterali? Moltissimi, infatti si danno solo alle persone affette da nanismo (ed è anche sacrosanto secondo me). Con la terapia genica FATTA SU CELLULE SESSUALI avresti effetti collaterali non previsti, e io non mi butterei a fare una cosa del genere solo perchè voglio essere più alto. Anche se il corredo genetico di una persona è difettoso, preferisco sia Dio a metterci la mano, perchè quando l'uomo tocca queste cose fa danni enormi (non c'è scritto negli articoli, ma la terapia genica nasce prima come sperimentazione sulle pecore e sui ratti, ma i risultati sono talmente imprevedibili su questo frangente che sono stati abbandonati... ora cominciano a farli sulle persone perchè la sacralità della vita umana è andata a farsi benedire, ma sugli animali hanno fatto nascere cose abominevoli, che dire aborti è fare già un complimento).

    Se per esempio ti fai la terapia genica sulle cellule SOMATICHE (non trasmissibili da papà a figlio) allora puoi curare una malattia in maniera intelligente e soprattutto selettiva: le cellule somatiche infatti a differenza di quelle embrionali sono già differenziate. Questo è un bene perchè se io medico 'sbaglio' a curarti al massimo ti comprometto un polmone, ma difficilmente ti spaccherò il fegato (e questo aumenta le probabilità di sopravvivenza). Inoltre così è più facile anche curare l'organo malato: se io ho delle cullule polmonari diverse da quelle del fegato questo vantaggio può essere sfruttato per veicolare il farmaco internamente alle cellule polmonari, ma non internamente a quelle del fegato, evitando così pericolosi effetti collaterali, consentendo un intervento mirato in caso di farmaci citotossici e garantendo anche una compliance del paziente migliore (un esempio è il sistema avidina biotina).

    Una volta curate le cellule somatiche queste possono consentire alla persona curata non solo un funzionamento fisiologico, ma a volte anche dei miglioramenti rispetto alle funzioni fisiologiche di quella specifica persona: se non sbaglio sono stati utilizzati virus HIV attenuati per curare malattie geniche (ad esempio alcune che danno deficienza del sistema immunitario) e allo stesso tempo proteggere il paziente da alcuni tipi di virus molto aggressivi (una volta che fai la terapia genica stimoli il sistema immunitario per bene e lo armi anche contro altri virus).

  3. #23
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    Editing genetico tra etica e terapie future


    Lo spettro dell’eugenetica potrebbe mettere in cattiva luce una tecnica che se efficace come sembra potrebbe davvero rivoluzionare la medicina e la cura di tante malattie, come il cancro e l’Aids

    di Francesca Cerati


    Per Science l’editing genetico è stata la scoperta del 2015. Editing La tecnica Crispr ha in effetti rivoluzionato la ricerca biomedica da quando tre anni fa si è capito il suo grande potenziale: come una forbice molecolare può modificare in maniera precisa il Dna, correggendo i geni difettosi.

    Rispetto alle tecniche precedenti, Crispr ha il vantaggio di essere una metodica più semplice e meno costosa. E per questo si è rapidamente diffusa in tutti i laboratori del mondo. Ma il taglia incolla del genoma oltre a generare grandi aspettative nel campo delle malattie genetiche ha anche sollevato nuovi interrogativi sulla necessità o meno di inserire restrizioni al suo impiego mettendo in movimento una parte di scienziati, che su Nature hanno proposto una moratoria.

    Quando si fa ricerca sui geni, etica e sicurezza salgono in primo piano. I primi a “spingersi oltre” sono stati i cinesi, che hanno impiegato la tecnica sugli embrioni. Questa settimana sono stati i ricercatori britannici.

    L’Autorità per la fertilità e l’embriologia del Regno Unito (Hfea) ha infatti autorizzato un team di scienziati a condurre esperimenti di modifica genetica di embrioni umani: seppure non destinati alla riproduzione. Il via libera ai test, che dovrebbero partire in estate, vale per il Francis Crick Institute di Londra.

    L’unico limite invalicabile è stato fissato in base alla legge britannica, che già da qualche tempo permette la ricerche sugli embrioni a patto che questi non vengano impiantati per una gravidanza. A chiedere il placet è stata Kathy Niakan, che da decenni si occupa di studi sull’infertilità e mira a chiarire l’origine di forme ricorrenti di aborto spontaneo.

    La ricerca di base potrebbe in effetti aiutare gli scienziati a capire il motivo per cui alcune donne perdono il loro bambino prima del termine e fornire migliori trattamenti clinici per l’infertilità.
    Si punta ad arrivare “a miglioramenti nella fecondazione assistita, oltre a una maggiore comprensione dei primissimi stadi dello sviluppo”.

    Non solo. Le sperimentazioni dovrebbero anche fornire informazioni preziose sull’accuratezza e l’efficienza della tecnica. Lo spettro dell’eugenetica potrebbe però mettere in cattiva luce una tecnica che se efficace come sembra potrebbe davvero rivoluzionare la medicina e la cura di tante malattie, come il cancro e l’Aids. L’idea è infatti quella di modificare le cellule immunitarie così che attacchino le cellule tumorali o in modo da resistere al virus Hiv.

    Oggi, però, ci si concentra sul concetto di embrione geneticamente modificato. Come successe nell’autunno 2007 (ma trapelò sui media solo nella primavera del 2008), quando negli Usa, alla Cornell University di New York, l’équipe guidata da Zev Rosenwaks realizzò, con finanziamenti privati e senza dover rispondere alla legge federale americana, un esperimento pionieristico su “un embrione inutilizzabile per tecniche di fecondazione assistita”, con l’obiettivo dichiarato di impiegarlo nello studio sulle cellule staminali, e subito dopo lo distrusse. Poi c’è stata la Cina, che l’anno scorso ha manipolato un embrione umano per tentare di correggere un gene che provoca una malattia rara da specialisti dell’Università Sun Yat-sen di Guangzhou. E ora la Gran Bretagna.

    La legge britannica vieta che embrioni modificati geneticamente vengano impiantati nelle donne, ma possono essere modificati nei laboratori di ricerca su licenza della Human fertilisation and embryology authority. E negli altri paesi?

    In Italia sarebbe impossibile in quanto vietata espressamente dalla legge 40; negli Stati Uniti, non vi è alcuna legge che vieta la modifica del genoma degli embrioni, ma da parte del governo i National Institutes of Health (Nih) non finanzieranno l’uso di tecnologie di editing genetico sugli embrioni umani. Ma il mondo è grande, e “la scienza non si può fermare” ha concluso Dusko Ilic, ricercatore specializzato in cellule staminali al King College di Londra.


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  4. #24
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    Preoccupazioni per le implicazioni etiche e i potenziali risvolti economici

    Milano, 13 gennaio 2016 - 09:23


    Metodo Crispr-Cas9: il «taglia e cuci»
    del Dna che fa sperare (e discutere)


    Scoperto per caso mentre si studiavano gli yogurt, il sistema è in grado di riconoscere frammenti del genoma che funzionano male e sostituirli. Ma lascia sperare che possa essere utilizzato in futuro anche per combattere patologie gravi sostenute da infezioni

    di Adriana Bazzi (abazzi@corriere.it)








    Tutto parte dallo yogurt. Emmanuelle Charpentier, microbiologa francese, ora al Max Planck Institute for Infection Biology di Berlino, stava studiando come rendere i batteri dello yogurt più resistenti ai virus e creare colture di questi microrganismi più efficaci nel processo produttivo. Così tre anni fa si imbatte nel sistema Crispr-Cas9.

    Lei, però, capisce subito che questa scoperta va oltre le applicazioni nell’industria del latte e può diventare un nuovo metodo di editing, cioè di riscrittura del Dna, capace di correggere errori genetici e potenzialmente in grado di curare malattie. Non solo, ma anche di modificare certe caratteristiche dell’individuo: l’intelligenza, tanto per fare un esempio estremo.

    La ricercatrice pubblica il suo studio sulla rivista Science nel 2012, firmandolo con Jennifer Doudna, dell’University of California a Berkeley, che, nel frattempo, perfeziona la tecnica (a questo contribuisce anche Feng Zhang, ingegnere del Massachussets Institute of Technology di Boston). Ora le due signore sono in odore di Nobel (hanno già vinto l’Oréal-Unesco Award for Women in Science 2016) e la tecnica è stata scelta come scoperta dell’anno 2015 dalla rivista Science.


    Sostituire un gene difettoso


    Vediamo in che cosa consiste. «Tutto parte dall’idea di sostituire un gene difettoso capace di dare origine a malattie - spiega Paolo Vezzoni, direttore dell’Institute of Genetic and Biomedical Research del Cnr all’Istituto Humanitas di Milano -. E questo lo si può fare da tempo con due metodiche: entrambe utilizzano un enzima, chiamato nucleasi, per tagliare il Dna. Il problema è riuscire a tagliarlo nel punto giusto (ed è qui che il Crispr funziona meglio delle altre due metodiche) e far arrivare, poi, il gene “normale” nella posizione corretta». Il Crispr è molto più maneggevole ed economico dei metodi esistenti, anche se, certamente anch’esso va ancora perfezionato, soprattutto per quanto riguarda la precisione. «Il grande salto in avanti - commenta Giuseppe Testa, professore di Biologia molecolare all’Università di Milano e direttore del Laboratorio di Epigenetica delle Cellule staminali all’Ieo di Milano - sta però proprio nella sua semplicità e versatilità».


    Come un bisturi di precisione


    Per arrivare sul bersaglio il Crispr sfrutta l’Rna (acido ribonucleico) come “guida”: l’Rna, complementare al frammento di Dna (gene) che si vuole eliminare, riconosce quest’ultimo. A questo punto può entrare in azione l’enzima Casp9 che taglia, come un bisturi di precisione, il Dna “selezionato”. Le possibilità, superata questa fase, sono due. La prima: tagliare il pezzo di Dna (da cui può avere origine una malattia), che andrà così distrutto. La seconda: tagliare il gene malato e sostituirlo con una sua versione sana. È la prima soluzione che rende questo metodo particolarmente interessante e diverso dagli altri. Ma cominciamo dalla seconda. «Una volta che un gene di malattia viene eliminato - commenta Vezzoni - devo fare arrivare nel Dna il gene sano. E questo si può fare con vettori virali, cioè virus “trasportatori”». «Oppure - continua Testa - posso aggiungere il gene sano (o soltanto alcuni frammenti) nel complesso Crispr in modo da farlo arrivare al posto giusto». Tutto questo può essere utile, per esempio, per curare malattie monogeniche (dove è alterato un singolo gene) intervenendo sulle cellule somatiche del malato stesso.


    Distruggere il materiale genetico dei virus


    Ma ritorniamo alla prima possibilità. E prendiamo come esempio due virus: l’Hiv (quello dell’Aids) e l’Hcv (quello dell’epatite C). Quando questi virus infettano cellule umane, parte del loro Rna va a finire nel Dna di queste ultime. Nel primo caso in certi globuli bianchi del sistema immunitario (con indebolimento di quest’ultimo, via via fino all’Aids), nel secondo nelle cellule del fegato (con conseguenze come epatite cronica, cirrosi o epatocarcinoma). Che cosa fa il Crispr? Può andare a distruggere il materiale genetico dei due virus nel Dna umano: una nuova straordinaria opportunità terapeutica che prescinde dai farmaci.


    Impedire all’Hiv di entrare nelle cellule


    Chi ricorda il paziente di Berlino? Il giovane americano Timothy Ray Brown, infettato dal virus Hiv dell’Aids negli anni Novanta, proprio mentre studiava in Germania, si era poi ammalato di leucemia e così aveva ricevuto un trapianto di cellule staminali del midollo osseo da donatore. Grazie a questo trapianto è guarito anche dall’infezione da Hiv. Il motivo? Le cellule trapiantate portavano un’anomalia vantaggiosa: non fabbricavano una proteina (il recettore CCR5) dei linfociti, che rappresenta la porta di ingresso del virus nelle cellule e dà il via all’infezione. Adesso la tecnica Crispr vuole fare proprio questo: distruggere nel Dna dei pazienti il gene che codifica e produce questo recettore. E magari, in un futuro ipotetico, anche negli embrioni (qualora si arrivasse a utilizzare il Crispr nella linea germinale): si potrebbe “vaccinare” un bambino contro l’Aids ancora prima della nascita.


    Ecco come è nata la sigla «Crispr»


    I primi ad accorgersene sono stati i giapponesi nel 1987: studiando un batterio, l’Escherichia coli, scoprono le Clustered Regularly Interspaced Palindromic Repeats (ecco la sigla Crispr), sequenze ripetute di genomi di virus che quando infettano il germe finiscono nel suo Dna. Queste sequenze servono ai batteri per “riconoscere” i virus e per difendersi da nuove infezioni.

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  5. #25
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    Con i funghi arriva a tavola il 'taglia-incolla' del Dna

    Tecnica 'non Ogm', sfugge alla normative Usa

    15 aprile 2016




    Con gli champignon la Crispr arriva a tavola (fonte: Jerzy Opioła)



    Potrebbe presto arrivare anche sulle nostre tavole il primo alimento modificato geneticamente grazie alla rivoluzionaria tecnica di taglia-incolla, detta Crispr. Un fungo champignon, modificato eliminando una manciata di basi, ha infatti avuto il via libera negli Usa, senza passare per i controlli del ministero dell'Agricoltura (Usda), in quanto non è definibile come Ogm.

    Il fungo modificato da Yinong Yang, dell'università americana Pennsylvania State, in modo tale da conservare a lungo il colore bianco, senza annerire è destinato a mettere in discussione le normative che regolano il settore.

    Considerata scoperta dell'anno da Science, la tecnica di editing genetico Cispr permette di modificare in modo semplicissimo interi tratti di Dna. La tecnica ha applicazioni possibili in ogni ambito medico e biologico e arriva ora anche sulle nostre tavole promettendo di rivoluzionare anche la definizione stessa di Ogm. A differenza dei metodi 'tradizionali', per modificare ad esempio un pomodoro con la Crispr non è più necessario usare virus come vettori, inserire Dna estraneo alla pianta oppure eliminare o aggiungere interi geni ma basta fare semplici azioni di taglia-incolla sulla catena genetica iniziale.

    Tanto che per arrivare agli champignon modificati ai ricercatori americani è bastato 'cancellare' un piccolissima sequenza di basi, su miliardi in totale, per arrivare all'obiettivo. Una tecnica talmente innovativa da sfuggire a qualsiasi normativa: "nessuno sa come scrivere una legge che metta freno a questa tecnologia", ha spiegato ha spiegato Roberto Defez, dell'Istituto di Bioscienze e Biorisorse del Consiglio Nazionale delle Ricerche (Ibbr-Cnr). "Ogni varietà di piante, come pachino e cuore di bue – ha proseguito – ha delle differenze genetiche ma è impossibile distinguere eventuali modifiche fatte con la Crispr dalle differenze naturali. Se dovessi definirlo Ogm tutto allora sarebbe Ogm". Davanti alla Crispr, dunque, i legislatori restano paralizzati e non hanno fatto eccezione le leggi americane che hanno rilasciato il via libera ai funghi in quanto non considerati Ogm.

    "Il punto però - ha aggiunto Defez - non sono gli eventuali rischi per la salute, tanto che da 20 anni ormai mangiamo regolarmente Ogm che arrivano a noi attraverso i mangimi animali e le sementi. Le legislazioni sono state pensate solo per impedire lo sviluppo della tecnologia non per tutelare la salute. Gli Ogm in Italia li consumiamo ma li criminalizziamo e non li possiamo studiare, ritengo sia necessario riprendere a fare le sperimentazioni sul campo per studiare tutte le tecnologie più avanzate".

    fonte

  6. Il seguente utente ringrazia evergreen per questo messaggio:

    fabiopiccolo (18-04-2016)

  7. #26
    CierRino Assoluto L'avatar di Phantom
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    Citazione Originariamente Scritto da evergreen Visualizza Messaggio
    [da 20 anni ormai mangiamo regolarmente Ogm che arrivano a noi attraverso i mangimi animali e le sementi.
    Ecco il boom di tumori, Alzheimer e altre malattie.
    Ut unum sint. Giovanni 17;21

  8. #27
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    SCIENZA

    I funghi che non anneriscono
    (grazie all’editing genetico)


    È il nuovo biotech. Il via libera negli Stati Uniti e le polemiche: «Sono Ogm mascherati»

    di Anna Meldolesi







    Il genoma è praticamente identico a quello degli champignon che siamo abituati a mangiare, magari conditi con limone e parmigiano. Nessun gene estraneo. Nessuna traccia che riveli l’intervento di uno scienziato. Eppure i funghi del professor Yinong Yang non sono dei funghi qualsiasi.


    È come cambiare la punteggiatura in un testo word

    Passeranno alla storia come i primi testimonial di una nuova stagione dell’era biotech, quella dominata dalla tecnica Crispr. Un’avanguardia con gambo e cappello che da sola non rivoluzionerà l’agricoltura, ma servirà a verificare se cittadini e politici sono pronti ad aprire uno spiraglio all’innovazione. Immaginiamo che il genoma di ogni specie sia un libro. I biotecnologi hanno imparato a spostare interi paragrafi da un volume all’altro, producendo così gli organismi transgenici o Ogm. Ora sanno editare anche il testo, cambiando solo pochissime lettere. Non più ingegneria genetica, ma editing genetico, dunque. Come quando lavoriamo al computer su un documento di Word e modifichiamo la punteggiatura, dando un senso diverso a una frase. Il trucco sta in un enzima che può essere indirizzato verso un punto preciso del Dna grazie a una bussola molecolare. Nel caso degli champignon creati alla Pennsylvania University, una piccola correzione è bastata a disattivare sei geni implicati nell’annerimento dei funghi. Il risultato è che mantengono il loro candore anche una volta affettati. Nessun test potrebbe distinguere questo intervento dalle mutazioni che avvengono naturalmente in tutti gli organismi del mondo.


    Le autorità: nessuna regola, sono come i funghi convenzionali

    Per i poeti una rosa è una rosa è una rosa. Ma un fungo editato è un normale fungo di fronte alla legge e al mercato? Il Dipartimento americano dell’agricoltura ha risposto di sì, perché ha deciso di non regolamentare il prodotto, considerandolo alla stregua dei funghi convenzionali. Si delinea una probabile deregulation, quindi, anche per altri prodotti vicini al debutto come il mais Dupont resistente alla siccità. L’Ue dovrebbe pronunciarsi sulla tecnica entro l’anno. E l’Italia? Il ministro Martina ha stanziato 21 milioni per la ricerca sulle nuove «biotecnologie sostenibili», nella speranza che aiutino a risolvere problemi dell’agricoltura nostrana preservando l’identità genetica delle varietà.


    Le proteste e il precedente dello yogurt

    Alcuni oppositori storici del biotech mandano timidi segnali di apertura. Altri considerano i prodotti dell’editing come «Ogm mascherati». La Società di genetica agraria e la Società di biologia vegetale hanno ricordato in un documento congiunto il paradosso italiano: la ricerca pubblica sugli Ogm è bloccata mentre continuiamo a importare i mangimi dalle multinazionali. «Se ripetessimo quest’errore con i prodotti dell’editing otterremmo un pasticcio legale, un nonsenso logico, un’assurdità scientifica e un danno economico». Vale la pena ricordare che il sistema Crispr è stato scoperto in alcuni batteri usati per la produzione di yogurt e formaggi, e in seguito perfezionato a questo scopo da un’industria leader del settore. Perciò abbiamo iniziato a consumare alimenti «crisprizzati» ben prima che la scienza riconoscesse le potenzialità di questa innovazione.

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  9. #28
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    Dalle forbici alle pinzette molecolari

    Il 'taglia-incolla' del Dna ora è super-preciso

    20 aprile



    La tecnica del 'taglia-incolla' del Dna diventa super precisa (fonte: McGovern Institute for Brain Research, MIT)


    La tecnica che 'taglia e incolla' il Dna diventa ancora più precisa, al punto da riscrivere le singole 'lettere' del codice genetico: sono correzioni minuscole, ma capaci di combattere malattie molto diffuse, come l'Alzheimer e il tumore del seno. Questo nuovo passo in avanti della tecnica, chiamataCrispr (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats), è descritto sulla rivista Nature dal gruppo dell'università di Harvard diretto da David Liu. Potremmo dire che le forbici molecoli che finora hanno permesso di tagliare il Dna diventano delle 'pinzette' super precise.

    "E' un risultato straordinario", ha detto il genetista Giuseppe Novelli, rettore dell'università di Roma Tor Vergata, commentando il risultato di Harvard. "E' straordinario - ha spiegato - perché allarga conoscenza e modifica lo strumento già straordinario dell'editing del gene, rendendolo più preciso, affidabile e accurato"."Era come se, per sostituire il piolo di una scala di legno, finora si segassero entrambi i laterali: nel rimetterli a posto erano possibili errori. Adesso invece - ha osservato Novelli - si possono allargare i sue laterali senza tagliare nulla, sostituire il piolo e rimettere tutto a posto".

    Il nuovo perfezionamento permette infatti di modificare ciascuna delle lettere che costituiscono i mattoni del codice della vita: A, T, G e C, senza il rischio di introdurre in modo casuale eventuali porzioni di Dna o di cancellarne altre. Per raggiungere questa precisione è stata modificata la Cas9, la proteina naturalmente presente in un batterio e alla base delle sue difese immunitarie, che aiuta tagliare il Dna in punti specifici come una forbice naturale. La tecnica è stata sperimentata finora su colture di cellule, con risultati incoraggianti: è riuscita a correggere mutazioni legate ad una singola 'lettera' del genoma, riscrivendola in modo corretto e riparando in questo modo danni noti per essere associati al tumore del seno e ai sintomi che compaiono nella fase avanzata della malattia di Alzheimer.

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  10. #29
    CierRino Assoluto L'avatar di Phantom
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    Prevedo grandi soprese in arrivo...
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  11. #30
    CierRino L'avatar di Ariele
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    Invece io spero proprio che questa tecnica prenda il via, certo non deve essere usata per scopi sciocchi come il colore dei capelli ecc.
    Ma ci sono tante patologie genetiche che verrebbero risolte alla radice, e io ne sono molto interessato...
    In parte sono d'accordo con te... solo che bisognerebbe regolarne l'utilizzo e le applicazioni con mooooolto rigore, cosa che qui in Italia non credo si farebbe
    _____________ Niente è più importante di Dio! _____________

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